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《工作方案》明確，6類目錄外藥品可納入2022年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整范圍，包括2017年1月1日至 2022年6月30日期間，經(jīng)國家藥監(jiān)部門批準(zhǔn)上市的新通用名藥品；2017年1月1日至2022年6月30日期間，經(jīng)國家藥監(jiān)部門批準(zhǔn)，適應(yīng)癥或功能主治發(fā)生重大變化的藥品；納入最新版《新型冠狀病毒肺炎診療方案》的藥品；納入《國家基本藥物目錄（2018年版）》的藥品；納入鼓勵仿制藥品目錄或鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單，且于2022年6月30日前經(jīng)國家藥監(jiān)部門批準(zhǔn)上市的藥品等。

這其中，涉及罕見病治療藥品的目錄調(diào)整備受關(guān)注。

在2021年國家醫(yī)保目錄調(diào)整中，用于治療罕見病脊髓性肌萎縮癥、每針70萬元的“天價藥”諾西那生鈉注射液，經(jīng)過醫(yī)保談判后，以每針低于3.3萬元的“地板價”進入新版醫(yī)保目錄。這樣的“靈魂砍價”不僅讓罕見病患者看到了希望，也讓這一群體受到了更多關(guān)注。

截至目前，國內(nèi)共有60余種罕見病用藥獲批上市，其中40余種進入國家醫(yī)保目錄，涉及25種疾病。

據(jù)悉，自國家醫(yī)保局成立以來，已連續(xù)4次開展醫(yī)保藥品目錄準(zhǔn)入談判，累計將250種藥品通過醫(yī)保談判新增納入目錄，價格平均降幅超過50%。通過談判降價和醫(yī)保報銷，2021年累計為患者減負(fù)1494.9億元。